由于可以通過優(yōu)先審評、審批，從而縮短新藥注冊時間，“特殊審批”對于創(chuàng)新藥的研發(fā)將是極大的鼓勵。為了鼓勵研究創(chuàng)制新藥和加強風險控制管理，國家食品藥品監(jiān)督管理局(SFDA)制定了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》(以下簡稱《規(guī)定》)，2009年1月7日起正式頒布實施。

作為《藥品注冊管理辦法》的配套文件，《規(guī)定》詳細規(guī)定了新藥注冊特殊審批條件、程序和要求，明確了申請人在新藥注冊特殊審批過程中所具有的權利和須承擔的義務。

可申請“特殊審批”的范疇

根據《規(guī)定》，以下四種情形屬于特殊審批的范疇:

(一)未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現的藥材及其制劑;

(二)未在國內外獲準上市的化學原料藥及其制劑、生物制品;

(三)治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥;

(四)治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。

主治病證未在國家批準的中成藥【功能主治】中收載的新藥，可以視為尚無有效治療手段的疾病的新藥。

《規(guī)定》還明確，屬于情形(一)、(二)項的，藥品注冊申請人可以在提交新藥臨床試驗申請時提出特殊審批的申請，藥品審評中心應在5個工作日內對其提交的申請資料予以確認。

符合(三)、(四)項規(guī)定的藥物，申請人在其申報生產時方可提出特殊審批的申請，藥品審評中心應在接到特殊審批申請后20日內組織專家會議審查，確定是否進入特殊審批。

“早、優(yōu)、多、動”原則鼓勵創(chuàng)新

國家食品藥品監(jiān)督管理局新聞發(fā)言人顏江瑛在1月8日的例行新聞發(fā)布會上表示，該《規(guī)定》根據特殊審批的新藥注冊申請“早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動態(tài)補充資料”的總體原則，充分體現了鼓勵創(chuàng)新和加強風險控制管理的特點，將切實推進我國創(chuàng)新藥的研究與開發(fā)。

據介紹，特殊審批管理規(guī)定將特殊審批設置為單獨通道，優(yōu)先保證特殊審批新藥注冊申請全過程的審評審批，并按《藥品注冊管理辦法》規(guī)定的時限完成。

根據《規(guī)定》，藥品審評部門將會適時介入，申請人可以在關鍵階段與審評部門多渠道、多形式進行溝通交流，以幫助推進研究和對結果進行評價。

同時，鑒于特殊審批新藥注冊申請研究與評價的探索過程，根據創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，在《規(guī)定》中設立了多種便捷的途徑，允許進入特殊審批的新藥注冊申請補充資料?？紤]到創(chuàng)新藥注冊申請物研究的實際，還將其補充資料的時間由普通申請的4個月延長到8個月。

此外，在技術審評階段藥品審評中心將繼續(xù)保留現已實施的調集審評資源、優(yōu)先審評等相關措施，以鼓勵新藥創(chuàng)制。

為了控制特殊審批的風險，《規(guī)定》參考國際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經驗數據，遵循創(chuàng)新藥研發(fā)的規(guī)律，建立了特殊審批新藥注冊申請的退出機制，原則性地規(guī)定了退出的幾種主要條件。

《規(guī)定》還要求，申請進入特殊審批的新藥注冊申請，需對臨床試驗設計相應的風險控制方案。此類新藥注冊申請被批準上市后還需制定完備的風險控制方案，如未在規(guī)定時間內履行承諾，且無充分的、可接受的理由，國家局可要求申請人限制該新藥的臨床使用乃至暫停生產和銷售。

SFDA還將針對特殊審批新藥注冊申請設定相應的數據庫，將重要的臨床試驗信息收錄，并于藥品審評中心網站對外發(fā)布必要的特殊審批新藥注冊申請信息，以加強公眾的監(jiān)督。

另據介紹，特殊審批不同于此前規(guī)定的特別審批。當存在發(fā)生突發(fā)公共衛(wèi)生事件的威脅時，以及突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生后，對突發(fā)公共衛(wèi)生事件應急處理所需新藥按照《國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》辦理。